Aplastische Anämie – Medikamentöse Therapie

Therapieziel

Wiederherstellung der Knochenmarkfunktion

Therapieempfehlungen

• Methode der ersten Wahl: allogene Stammzelltransplantation (dabei werden Blutstammzellen von einem Spender zu einem Empfänger übertragen, d. h. Spender und Empfänger sind hierbei nicht dieselbe Person); sie hängt aber von dem Vorhandensein eines HLA-identischen Spenders ab.
• Immunsuppressiva, diese sind indiziert bei:
  
  • Nicht-schwerer aplastischer Anämie mit Substitutionsbedarf
  • Schwerer/sehr schwerer aplastischer Anämie bei Patienten > 40 Jahre
  • Schwerer/sehr schwerer aplastischer Anämie bei Patienten < 40 Jahre, bei denen ein histokompatibler Spender fehlt oder sonstige Gründe vorliegen, die gegen eine Stammzelltransplantation sprechen
• Siehe auch unter "Weitere Therapie".

Immunsuppressiva

Immunsuppressiva unterdrücken das körpereigene Immunsystem und versuchen so, das Krankheitsgeschehen zu lindern und das Fortschreiten der Erkrankung zu verhindern. Bei der aplastischen Anämie werden vor allem Antithymozytenglobulin, Ciclosporin (Cyclosporin A) und Prednisolon eingesetzt.

Weitere Hinweise

• Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie durch Kombination der Standardimmunsuppression (Pferde-ATG plus Cyclosporin A) mit dem Thrombo­poetinagonisten Eltrom­bopag: Nach 6 Monaten kamen in der Eltrombopaggruppe 65 Patienten (68 %) ohne Transfusionen aus (versus 41 Patienten (41 %) unter Standardbehandlung ); Erholung des Blutbildes (3,0 Monate versus 8,8 Monate unter Standard­therapie). Auch nachdem Eltrom­bopag sechs Monate abgesetzt worden war, blieb auch nach 24 Monaten der Vorteil noch nachweisbar [1].

Literatur

1. de Latour RP et al.: Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia N Engl J Med 2022; 386:11-23 doi: 10.1056/NEJMoa2109965